Post by glatoryes on Jul 31, 2023 10:50:22 GMT
已被开发用于肝细胞癌，Atu027（针对蛋白激酶N3）用于晚期实体瘤[ 137 ]。 超越siRNA miRNA 抑制剂（Anti-miR）和 miRNA 模拟物可用于下调或上调 miRNA。Miravirsen (SPC3649) 和 RG-101 是靶向 miR-122 的抗 miR，用于治疗丙型肝炎病毒感染 [ 138 ]。miR-34a 模拟物 MRX34 是第一个癌症靶向 miRNA 药物 [ 139 ]。但
目前均未投入临床使用 MTL-CEBPA是第一个进入临床亚洲手机号码列表试验的saRNA。它通过上调转录因子 CCAAT/增强子结合蛋白 α (C/EBP-α) 来调节肝脏和骨髓功能以及许多致癌过程 [ 140 , 141 ]。这些令人鼓舞的结果促进了MTL-CEBPA与抗PD-1检查点抑制剂或射频消融联合治疗实体瘤的临床试验的建立[142 ]。 基于 CRISPR/Cas 的基因组疗法 第一个应用
CRISPR/Cas 基因编辑的人体临床试验涉及使用离体 Cas9 敲除自体 T 细胞中的 PD-1 (NCT03399448) [ 143 ]。此外，β-地中海贫血是第一个将CRISPR/Cas应用于遗传性疾病的人体试验（NCT03655678）。第一个使用 CRISPR/Cas 基因组编辑治疗视网膜缺陷的临床试验是 EDIT-101 (NCT03872479) [ 144 ]。这些基于CRISPR/Cas的临床试验为进一x